Maurizio Blondet
www.effedieffe.com
27/05/2006
Il professor Mark Kay della Stanford University School of
Medicine Departments
STANFORD - L’avevano già proclamata la cura-miracolo,
il farmaco genetico universale che cura tutte le malattie.
La morte «inaspettata» di «un gran numero»
di topi di laboratorio così «curati»
ha ispirato un’improvvisa prudenza.
La tecnica genetica in questione si chiama «RNA Interference»
(RNAi), e promette di curare le malattie «silenziando»
il gene che le provoca.
La tecnica relativa è già ampiamente usata
nei laboratori, e qua e là si è cominciato
a sperimentarla sugli esseri umani.
Il RNA è il cugino chimico del DNA, che trasferisce
le istruzioni contenute nel DNA per la formazione delle
proteine.
Per questo era chiamato fino a pochi anni fa RNA messaggero;
negli ultimi tempi si è scoperto che questo polimero
naturale gioca un ruolo attivo e complesso nel controllo
dell’attività del gene.
Ma la complessità e mala conoscenza delle delicate
funzioni del RNA non ha suggerito prudenza: il business
scientifico ha fretta di brevettare farmaci-miracolo.
Così si è sfruttata una recentissima scoperta
sulla funzione del RNA per correre avanti.
Di che si tratta?
Si è scoperto che le cellule producono «pezzetti»
di RNA, chiamati microRNA, che riescono a «silenziare»
certi specifici geni, impedendo che si esprimano.
Sono come degli interruttori che spengono e accendono certe
funzioni.
Gli scienziati aizzati dal business hanno imparato ad appropriarsi
di questo meccanismo naturale per «spegnere»
i geni di loro scelta - quelli che se attaccati da virus
come l’Aids e l’epatite B «esprimono»
i sintomi - inserendo il giusto pezzetto di micro-RNA nelle
cellule.
Il professor Mark Kay e i suoi collaboratori alla scuola
di medicina di Stanford hanno però segnalato su Nature
che la «cura» provoca un piccolo effetto collaterale:
stragi fra i topi, a quanto pare per intossicazione epatica.
«E’ un risultato grave e sorprendente»,
ammette Timothy Nilsen, direttore del centro di biologia
molecolare del RNA alla Western Reserve University di Cleveland,
«sia per tutti quei decessi sia per la tossicità,
del tutto inattesa. E’ un serio segnale d’allarme
contro rapidi sviluppi terapeutici del RNAi».
Ma Kay ha voluto mettere le mani avanti: i decessi non significano
affatto che bisogna fermarsi.
La terapia è come «un qualunque farmaco, in
cui la tossicità dipende dalla dose».
Non dall’interferire in processi delicatissimi di
cui si sa poco o nulla, ma dalla dose.
Infatti, ha subito dichiarato Phillip Zamore, un esperto
del RNAi all’università del Massachusetts,
«le sperimentazioni già in corso su esseri
umani adottano una tecnologia diversa [da quella usata sui
topi] e dosi minori».
Questo Zamore è completamente disinteressato: ha
appena fondato una sua ditta, la Alnylam Pharmaceutical
di Cambridge (Massachusettes), che già sta producendo
farmaci che sfruttano il RNAi.
Il profitto non può attendere.
In realtà, appare che i pezzetti di RNA interferente
introdotti artificialmente e meccanicamente nella cellula,
possono annullare la capacità della cellula di produrre
i propri micro-RNA.
Maurizio Blondet
________________________________________
Note
1) Charles Choi, «Long term RNAi can be deadly»,
The Scientist. 25 maggio.
Copyright © - EFFEDIEFFE - all rights reserved.